La revolución de las CAR-T: Una niña con un tumor nervioso se cura y vive 18 años libre de enfermedad
Después de 18 años, una mujer que de niña fue tratada de un neuroblastoma con una terapia CAR-T se ha convertido en el caso más largo de supervivencia libre de enfermedad que se ha registrado con el uso de este tratamiento, más incluso que las logradas en tumores hematológicos que son los que constituyen actualmente su principal aplicación.
La supervivencia más larga hasta ahora
Así lo explica un artículo recientemente publicado en la revista académica de alto impacto Nature Medicine, que proporciona la última actualización sobre un ensayo clínico llevado a cabo por investigadores de la Escuela de Medicina Baylor, en Texas (Estados Unidos). Concretamente, detalla, entre 2004 y 2009 se trató a 19 pacientes pediátricos con neuroblastoma (un tipo de tumor del sistema nervioso poco frecuente que suele afectar a niños recién nacidos o de corta edad) con un tratamiento a base de linfocitos CAR-T modificados para identificar la proteína GD2 característica de estos tumores.
De ese grupo de 19 pacientes, doce perdieron la vida debido a recaídas en los meses y años sucesivos al tratamiento. Sin embargo, otros cinco pacientes sobrevivieron al menos 13 años sin tener signos de cáncer en su última revisión, entre 10 y 15 años tras la infusión de los CAR-T; la protagonista de esta historia, en los 18 años desde entonces, ha tenido incluso dos hijos. Hay que tener en cuenta que, en términos generales, se considera que una supervivencia sin recaída superior a los cinco años equivale a una curación.
Según explica a 20minutos Marta Puyol, directora de investigación de la Fundación Científica de la AECC, el caso es esperanzador porque demuestra el potencial de las terapias CAR-T para salvar uno de los obstáculos con los que estos tratamientos se han encontrado tradicionalmente: su uso en tumores sólidos. No obstante, también plantea algunas preguntas que la investigación deberá resolver para poder avanzar en el uso de esta técnica innovadora.
La revolución de las terapias CAR-T
Como detalla esta experta, “las terapias CAR-T consisten en aislar las células T (un tipo de célula imnune) de la sangre del propio paciente y modificarlas para que expresen un receptor concreto en la superficie, tras lo cual se le administran de vuelta”.
“Al hacer esto”, prosigue, “se modifica el sistema inmune para que sea él mismo quien combata las células tumorales. Al ser las células del propio paciente no se producen rechazos, y hay muchos menos efectos secundarios que con otros tipos de terapias contra el cáncer”.
“Este tipo de tratamientos”, desarrolla “comenzaron a emplearse en leucemias infantiles, en mieloma múltiple… En España precisamente tenemos muchísimos casos e historias preciosas , porque ya hemos conseguido la aprobación del CAR-T1 y el CAR-T2 para estos usos. Nuestro sistema sanitario incluso financia el CAR-T1. Ya llega a los pacientes”.
Una opción más segura para pacientes infantiles
Puyol destaca lo importantes que son estas terapias sobre todo en la población pediátrica, como era el caso de los pacientes que en su día participaron en este estudio. “Tenemos que tener en cuenta la edad a la hora del tratamiento, porque algunas de las terapias para el cáncer dejan secuelas muy graves y luego tienen que convivir toda la vida con ellas. Por eso identificar tratamientos muy eficaces pero con bajos efectos secundarios, como es la terapia CAR-T, es fundamental para estos pacientes”.
En el caso del neuroblastoma, aclara, “se diagnostican unos 100 casos al año y son tumores que tienen muchísimo impacto familiar, entre otras cosas porque afectan a niños muy pequeños y tienen una gran tasa de recurrencia. Hay operación disponible, pero todo depende de las características del tumor; la posibilidad de usar las terapias CAR-T es una auténtica revolución”.
Sobre todo, apostilla, “se habían producido grandes éxitos en tumores hematológicos, pero no se consiguen los mismos resultados en tumores sólidos como los neuroblastomas. Estas son las primeras veces que estamos demostrando que funcionan y que consiguen una respuesta duradera”.
Aplicaciones cada vez más amplias
Aún así, la experta advierte: “no todos los pacientes respondieron igual. Varios sufrieron recaídas y murieron. Ahora tenemos que entender qué es lo que ha pasado, qué perfil inmunogenético hay que tener para conseguir esta remisión completa y duradera con las CAR-T”.
Paralelamente, se van sucediendo mejoras de las técnicas que resuelven algunas de las limitaciones de las primeras terapias. “Se han desarrollado vectores que permiten que las células se coestimulen y se repliquen, lo que elimina la necesidad de administrar tantas células al paciente. También las hay que tienen dos receptores en lugar de uno, lo que hace más fácil que lleguen hasta el tumor, sobre todo los tumores sólidos”.
Este desarrollo de la tecnología está permitiendo que se exploren aplicaciones cada vez más amplias para las terapias CAR-T. “En el futuro van a tener un impacto en las enfermedades autoinmunes”, afirma Puyol. “También se está investigando su uso en cánceres infantiles como sarcomas; en el Clinic de Barcelona están con un estudio para cáncer de mama triple negativo, que es una forma muy agresiva. Sobre todo queda identificar cuáles son los pacientes que más van a beneficiarse; otra parte muy importante es la regulatoria. Aunque en otros países no es así, España está apostando muy fuerte por estas terapias”, concluye.
Referencias
Che Hsing Li, Sandhya Sharma, Andras A. Heczey, Mae L. Woods, David H. M. Steffin, Chrystal U. Louis, Bambi J. Grilley, Sachin G. Thakkar, Mengfen Wu, Tao Wang, Cliona M. Rooney, Malcolm K. Brenner & Helen E. Heslop. Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nature Medicine (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
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